Danyelza(那昔妥单抗)是一种用于治疗难治性神经母细胞瘤的药物。神经母细胞瘤是一种罕见但恶性的神经系统肿瘤，在儿童和青少年中较为常见。本文将详细介绍什么是神经母细胞瘤，Danyelza是什么药以及上市信息，还有Danyelza具体治疗神经母细胞瘤的疗效和具体的价格。

神经母细胞瘤是什么

神经母细胞瘤是一种儿童最常见的颅外脑肿瘤，在婴幼儿中发病率最高。近半数的神经母细胞瘤发生于两岁以下的婴儿和儿童。神经母细胞瘤在儿童中的发病率为6-10%，死亡率为15%。神经母细胞瘤主要发生在肾上腺，也有可能出现在颈部、胸部、腹部和盆腔的神经组织。神经母细胞瘤最初的症状并不典型，所以很难在早期确诊。主要表现为乏力，食欲减退，发热，关节疼痛等。肿瘤引起的症状与其所在的器官和有无转移有关。

神经母细胞瘤的预后差异较大，按危险因素可将神经母细胞瘤划分为低危、中危和高危组。针对以上危险层次的不同，处理方法也各不相同：

低危组：可先观察，等到病情发展或有改变时再介入；也可以通过手术来解决。

中危组：以外科治疗为主，辅助化学治疗。

高危组：采用大剂量化疗、手术切除、放疗、骨髓/造血干细胞移植、以13-顺维甲酸为基础的生物治疗、以粒细胞集落刺激生物因子与白介素2为基础的免疫治疗。

神经母细胞瘤（图片来源于网络 侵权删）

近日被美国FDA加速批准的Danyelza(那昔妥单抗)就属于高危组的免疫治疗，Danyelza(那昔妥单抗)是什么药呢？

Danyelza(那昔妥单抗)是什么药

Danyelza于2020年经美国FDA批准在美国上市，获批适应症为与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联用，适用于治疗1岁及以上的儿童和成人患者的对既往治疗有部分反应、轻微反应或病情稳定的复发或难治性骨或骨髓高危神经母细胞瘤，并且基于总缓解率和缓解持续时间获得了美国FDA的加速批准。

Danyelza(那昔妥单抗)图片

Danyelza与糖脂GD2结合。GD2是一种双神经节苷脂，在神经母细胞瘤细胞和其他神经外胚层细胞(包括中枢神经系统和周围神经)上过表达。Danyelza通过与GD2结合来达到治疗神经母细胞瘤的效果。那么，Danyelza治疗神经母细胞瘤的效果具体如何呢？

Danyelza治疗神经母细胞瘤的试验

Danyelza联合GM-CSF的疗效在Study 12-230(NCT01757626)中进行了评估，这是一项单中心、开放标签、单组试验，在骨或骨髓中复发或难治性高风险神经母细胞瘤患者亚群中，对先前的治疗表现出部分反应、轻微反应或疾病稳定。排除病情进展的患者。所有患者在入组前至少接受过一次骨外或骨髓外疾病的全身治疗。患者需要接受至少一剂DANYELZA，每次输注剂量为3mg/kg或更高，并且根据修订后的INRC的独立审查，在基线时具有可评估的疾病。

主要疗效结局指标为总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)，由独立病理和影像学检查根据修订后的INRC确定，并由至少一次后续评估确认。

试验结果显示：总缓解率为34%，缓解持续时间≥6个月的患者比例为23%。

参考自美国FDA官网Danyelza说明书最新版临床试验疗效部分

总体缓解率定义为根据修订后的INRC(2017)，经至少一次后续评估确认的完整或部分缓解。在骨骼、骨髓或二者中均观察到缓解

Danyelza的价格是多少

由于受到汇率波动及其他原因影响，例如药厂或者货源的影响，暂不能提供Danyelza的参考价格。