神经母细胞瘤是一种高风险的恶性肿瘤，对传统治疗方法常常表现出难治性或复发性。然而，Danyelza联合GM-CSF的疗效在研究201(NCT03363373)中进行了评估，并取得了一定的成果。

该研究是一项多中心、开放标签、单组试验，针对在骨或骨髓中患有难治性或复发性高风险神经母细胞瘤的患者亚群进行评估。研究评估了Danyelza联合GM-CSF的疗效，包括患者对先前治疗的反应程度，如部分反应、轻微反应或疾病的稳定状态。

根据修订后的国际神经母细胞瘤反应标准(INRC)，主要疗效指标是总缓解率(ORR)，该标准由独立的病理学和影像学检查确定，并在至少一次后续评估中得到证实。另一个疗效指标是反应持续时间(DOR)。

研究结果显示，Danyelza联合GM-CSF的总缓解率为45%。其中包括36%的患者达到了完全缓解。中位缓解持续时间为6.2个月。这些结果表明，Danyelza联合GM-CSF对这些难治性或复发性高风险神经母细胞瘤患者的治疗表现出一定的疗效。

随着科学研究的不断进展，我们希望能够找到更有效的治疗方法，以提高神经母细胞瘤患者的生存率和生活质量。作为患者和医生，我们要密切关注最新的研究成果，并与专业医疗团队合作，制定最适合每个患者的治疗方案。