8月7日,美国FDA官网显示,诺华(Novartis)公司的潜在重磅疗法Fabhalta(iptacopan)获得批准,扩展适应症用于降低成人IgA肾病(IgAN)患者的蛋白尿水平。这些患者面临疾病迅速进展的风险,Fabhalta为他们提供了新的治疗选择。这次批准是基于一项大型临床试验的积极结果,有望对IgAN的治疗产生重要影响。
试验背景:填补治疗空白
1、针对替代补体通路
Fabhalta是首个专门针对替代补体通路的IgAN疗法。这一创新点让Fabhalta成为独特的治疗选择,为那些目前缺乏有效治疗方案的患者带来新的希望。
2、临床试验数据
诺华的批准决定主要依托于一项名为APPLAUSE-IgAN的3期临床试验。这是一项随机双盲、含安慰剂对照的试验,共有518名成人原发性IgAN患者参与。试验的两个主要终点分别是24小时尿蛋白与肌酐比率(UPCR)和24个月内的估计肾小球滤过率(eGFR)斜率,这些指标是评估肾功能的重要参数。
试验结果:显著改善患者症状
1、主要试验结果
中期分析数据显示,与接受安慰剂和支持性治疗的患者相比,Fabhalta治疗组患者在接受治疗9个月后蛋白尿减少38.3%(p<0.0001),显著达到试验的主要终点。这一结果表明,Fabhalta在降低IgAN患者的蛋白尿方面表现出色,能有效控制病情进展。
2、未来展望:eGFR斜率
除了尿蛋白减少外,另一项重要的研究终点是24个月内的eGFR斜率,这一数据用于评估Fabhalta在减缓IgAN进展方面的能力。目前该数据尚未公布,预计将在2025年研究完成时揭晓。这将进一步验证Fabhalta对肾功能的保护效果,可能为IgAN患者提供更全面的治疗方案。
Fabhalta的安全性与耐受性
1、良好的安全性
研究表明,Fabhalta的安全性和耐受性良好,与之前报告的安全性特征一致。患者在使用过程中未见严重不良反应,为临床应用提供了更多信心。
2、一致的耐受性
多项试验数据显示,Fabhalta的耐受性较好,未出现影响患者依从性的严重不良反应。这对于长期治疗的IgAN患者而言至关重要,有助于提高患者的治疗坚持度和生活质量。
Fabhalta的获批标志着IgAN治疗迈出了重要一步,为数百万患者带来了新的希望。诺华通过不断创新和临床研究,致力于为患者提供更好的治疗方案。
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