2024年7月30日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了达雷木单抗与透明质酸酶(Darzalex Faspro,杨森研究与开发公司)联合使用硼替佐米、来那度胺和地塞米松,用于新诊断的、适合自体干细胞移植(ASCT)的多发性骨髓瘤患者的诱导和巩固治疗。
临床研究与疗效评估
该药物的疗效在一项名为PERSEUS(NCT03710603)的开放标签、随机、活性对照研究中进行了评估。研究对象为新诊断的、适合ASCT的多发性骨髓瘤患者,年龄限制在70岁以下。共有709名患者被随机分为两组:355人接受Darzalex Faspro与硼替佐米、来那度胺和地塞米松(Darzalex Faspro-VRd)的组合治疗,354人接受硼替佐米、来那度胺和地塞米松(VRd)治疗。
主要的疗效评价指标是无进展生存期(PFS)。结果显示,接受Darzalex Faspro-VRd治疗的患者组无进展生存期明显优于VRd组;在两组中,中位无进展生存期尚未达到。与单用VRd相比,使用Darzalex Faspro-VRd的治疗方案将疾病进展或死亡的风险减少了60%(风险比0.40,95%置信区间0.29-0.57,p < 0.0001)。
不良反应与剂量推荐
在临床试验中,最常见的不良反应(≥20%)包括周围神经病变、疲劳、水肿、发热、上呼吸道感染、便秘、腹泻、肌肉骨骼疼痛、失眠和皮疹。推荐的Darzalex Faspro剂量为1,800 mg/30,000单位(1,800 mg达雷木单抗和30,000单位透明质酸酶)。
评审过程与建议
此次评审采用了评估援助工具,这是一种由申请者自愿提交的程序,便于FDA的评估过程。该申请获得了优先审查资格。
注意事项
医护人员应报告与任何药物和设备使用相关的所有严重不良事件给FDA的MedWatch报告系统。这样的报告对于监测药物疗效和保护患者健康非常重要。
这次批准为新诊断多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择,有望改善患者的无进展生存期,降低疾病进展和死亡风险。
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