2024年6月14日，美国FDA批准贝林妥欧单抗（Blincyto，安进公司）用于治疗CD19阳性、费城染色体阴性（Ph阴性）B细胞前体急性淋巴细胞白血病（BCP ALL）患者，包括1个月及以上的成人和儿童患者。此批准适用于多阶段化疗中的巩固阶段。

临床用药人群研究结果

1、成人研究结果

在E1910研究中，成人患者被随机分为两组：一组接受贝林妥欧单抗联合多次化疗，另一组仅接受强化化疗。主要疗效指标是总生存期（OS）。

结果显示，贝林妥欧单抗组的3年OS为84.8%，显著高于化疗组的69%。在随后的分析中，贝林妥欧单抗组的5年OS为82.4%，而化疗组为62.5%，显示贝林妥欧单抗显著延长了患者的生存期。

2、儿童与年轻人研究结果

在20120215研究中，儿童和年轻成人患者同样被随机分为贝林妥欧单抗组和化疗组。主要疗效指标是OS和无复发生存期（RFS）。贝林妥欧单抗组的5年OS为78.4%，而化疗组为41.4%。RFS方面，贝林妥欧单抗组的5年RFS为61.1%，化疗组为27.6%，均显示出贝林妥欧单抗显著优于化疗。

安全性与不良反应

在成人和儿童研究中，贝林妥欧单抗组的常见不良反应包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、发热、恶心、头痛和皮疹等。整体来说，贝林妥欧单抗的安全性表现良好，不良反应可控。

此次批准通过FDA的Project Orbis计划，与多个国际监管机构合作，包括巴西、加拿大、瑞士和英国。该药物获得了优先审评、突破性疗法和孤儿药指定。贝林妥欧单抗的批准为Ph阴性BCP ALL患者提供了新的治疗选择，有望改善患者的长期生存和生活质量。