试验结果显示，基于治疗缓解情况进行剂量调整的普纳替尼治疗方案可能会为慢性期慢性髓系白血病患者带来获益。

适应症

普纳替尼是一种激酶抑制剂，用于治疗成人患者：

(1)慢性期(CP)慢性髓系白血病(CML)，对至少两种先前的激酶抑制剂有耐药性或不耐受

(2)加速期(AP)或急变期(BP)CML或费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)

(3)T315I阳性CML(慢性期、加速期或急变期)或T315I阳性Ph+急性淋巴细胞白血病

以下为普纳替尼在慢性期慢性髓系白血病中的疗效评估试验：

试验设计

OPTIC(NCT02467270)试验对普纳替尼的疗效进行了评估，这是一项剂量优化试验。符合条件的患者患有CP-CML，并且对至少2种之前的激酶抑制剂耐药或耐药/不耐受，或具有T315I突变。

先前使用激酶抑制剂时，CPCML的耐药性被定义为未能实现完全的血液学反应(3个月前)、轻微的细胞遗传学反应(6个月前)或主要的细胞遗传学反应(12个月前)，或出现新的BCR-ABL1激酶域突变或新的克隆进化。

试验开始时，要求患者BCR-ABL1IS(通过实时聚合酶链反应)大于1%。患者接受三种起始剂量中的一种：每日一次口服45 mg、每日一次口服30 mg或每日一次口服15 mg。主要疗效指标为12个月时达到BCR-ABL1≤1%。45 mg组(N=94)的中位随访时间为27.0个月。

试验结果

结果显示，在第12个月时，45 mg组中44%达到了≤1%的BCR-ABL1IS，该组达到试验终点，其他组分别为29%和23%。

在达到BCR-ABL1≤1%的45名患者中，28名患者(62%)在减少剂量后至少90天内保持其反应。在这28名患者中，18名患者(64%)至少维持了一年的疗效。