Kalydeco是一种用于治疗特定基因突变所致的疾病的药物。它的主要成分是ivacaftor,是一种针对囊性纤维化(CF)特定基因突变的药物。囊性纤维化(CF)是一种影响到呼吸道、胰腺、消化系统和其他器官的功能的疾病。Kalydeco通过调节异常的CFTR蛋白功能,改善患者体内钠和水分的运输,从而减少黏稠的粘液的积聚。这有助于减轻囊性纤维化(CF)患者的症状,改善呼吸道清晰度和肺功能,以及促进营养吸收和消化。
囊性纤维化是什么
囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病,主要由CFTR基因的突变引起。CFTR基因编码的蛋白质在正常情况下调节体内外分泌腺的功能,包括胃肠道、呼吸道和汗腺。
囊性纤维化的最常见症状是慢性阻塞性肺部疾病,患者容易患上反复的肺部感染和炎症,导致肺功能下降。此外受影响的胰腺可能会导致胰腺外分泌功能不良,使得患者难以正常消化食物和吸收营养。囊性纤维化还会导致汗液电解质异常升高,可能引起盐分在汗液中过度排出。囊性纤维化的临床表现在不同患者之间会有一定的变异性。治疗囊性纤维化的目标是缓解症状、延缓疾病进程,提高患者的生活质量。
囊性纤维化示意图(图源于网络,侵权请告知)
Kalydeco:开创囊性纤维化治疗新纪元的突破性药物
2012年1月,美国食品药品管理局(FDA)以史无前例的速度批准了Kalydeco的上市,这是针对囊性纤维化变性(CF)根本病因的首个治疗药物。Kalydeco的研发标志着囊性纤维化治疗的重大突破,为数以千计的患者带来了新的希望。在仅仅三个月的时间里,FDA完成了对Kalydeco的审核,这在FDA的历史上是审批速度最快的新药之一。Kalydeco的上市批准为医学界和患者群体带来了巨大的鼓舞,证明了科学与创新的力量。
Kalydeco
Kalydeco治疗囊性纤维化效果如何?
两项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验验证了Kalydeco在治疗CFTR基因有G551D突变的CF(囊性纤维化)患者中的疗效,该试验共纳入了213例临床稳定的CF(囊性纤维化)患者(109例接受kalydeco150mg,每日2次)。
试验1评估了161例12岁或以上的CF(囊性纤维化)患者,筛查时FEV1预测值在40-90%之间。试验2评估了52名6至11岁的患者,筛查时FEV1预测值在40-105%之间。该试验的主要疗效终点是肺功能的改善。
试验结果证明,在这两项研究中,kalydeco治疗导致FEV1显著改善。从基线到第24周kalydeco和安慰剂的平均绝对变化百分比预测FEV1的差异在试验1中为10.6个百分点,在试验2中为12.5个百分点,这些变化持续了48周。无论年龄、疾病严重程度、性别和地理区域如何,预测FEV1的百分比都有所改善。
kalydeco的价格和购买渠道
目前由于汇率以及其他因素的影响,kalydeco的价格尚不明确,暂时无法提供,有需要使用该要的患者可以咨询当地医疗机构来获取价格。
此外由于kalydeco目前还没有在中国上市,因此有需要使用该药物的患者暂时无法直接在国内买到该药品。以下是一些关于可能获取Kalydeco的信息,仅供参考。
1.国外购买
Kalydeco在许多国家已经获得批准上市,患者可以通过处方从当地的药店或医院购买。在需要购买国外药物的情况下,建议与当地的医生或药剂师联系,了解有关购买渠道和程序的详细信息。
2.国际代购
对于那些无法直接购买Kalydeco的患者,国际代购是另一个选择。一些国际药店或代购服务机构可以提供Kalydeco的订购和运送服务。在选择代购服务时,应当确保该服务机构合法可靠,并且了解相关的购买流程和费用。
3.临床试验
参与Kalydeco的临床试验是获取这种药物的另一种途径。临床试验是研究药物疗效和安全性的过程,患者可以通过参与试验来获得Kalydeco。有关Kalydeco临床试验的信息可以通过医院、研究机构或囊性纤维化患者协会获得。
在选择购买方式时,务必与医生和专业机构进行咨询和沟通,确保安全合法。
影响Kalydeco在中国上市的因素
1.审批流程
中国药品监管机构对于药物的上市审批有一定的流程和标准。Kalydeco作为一种新药,需要进行临床试验和评估,以满足相关的监管要求和标准。审批流程的时间和结果将影响Kalydeco在中国的上市时间。
2.临床需求和患者人群
中国囊性纤维化患者的数量以及对Kalydeco的需求是影响上市的因素之一。如果国内有足够的患者需求,药企可能会更积极地推动在中国的上市。
3.安全性和有效性评估
药品上市前需要进行安全性和有效性的评估,以确保药物对患者的疗效并且没有明显的安全风险。中国药品监管机构将对Kalydeco的研究结果和数据进行审查,以确保其安全性和有效性,并基于评估结果做出决策。
以上因素只是一般性的影响因素,具体的情况可能会因药物特性、疾病情况和监管机构的决策而有所不同。如果您对Kalydeco在中国上市的具体情况感兴趣,建议向相关药品监管机构咨询,以获取最准确和最新的信息。
![](/_nuxt/img/Slice17.0e23450.png)
- 中度肝损伤|HTD1801[适 应 症]中度肝功能损害[试验分期]Ⅰ期
- CS0159片招募原发性胆汁性胆管炎患者[适 应 症]原发性胆汁性胆管炎[试验分期]Ⅱ期
- CS0159片招募原发性硬化性胆管炎患者[适 应 症]原发性硬化性胆管炎[试验分期]Ⅱ期
- GLP-1/GCG双重激动剂招募非酒精性脂肪性肝炎患者[适 应 症]非酒精性脂肪性肝炎(NASH)和纤维化患者[试验分期]Ⅱ期