Kalydeco是一种用于治疗特定基因突变所致的疾病的药物。它的主要成分是ivacaftor，是一种针对囊性纤维化（CF）特定基因突变的药物。囊性纤维化（CF）是一种影响到呼吸道、胰腺、消化系统和其他器官的功能的疾病。Kalydeco通过调节异常的CFTR蛋白功能，改善患者体内钠和水分的运输，从而减少黏稠的粘液的积聚。这有助于减轻囊性纤维化（CF）患者的症状，改善呼吸道清晰度和肺功能，以及促进营养吸收和消化。

囊性纤维化是什么

囊性纤维化是一种常见的遗传性疾病，主要由CFTR基因的突变引起。CFTR基因编码的蛋白质在正常情况下调节体内外分泌腺的功能，包括胃肠道、呼吸道和汗腺。

囊性纤维化的最常见症状是慢性阻塞性肺部疾病，患者容易患上反复的肺部感染和炎症，导致肺功能下降。此外受影响的胰腺可能会导致胰腺外分泌功能不良，使得患者难以正常消化食物和吸收营养。囊性纤维化还会导致汗液电解质异常升高，可能引起盐分在汗液中过度排出。囊性纤维化的临床表现在不同患者之间会有一定的变异性。治疗囊性纤维化的目标是缓解症状、延缓疾病进程，提高患者的生活质量。

囊性纤维化示意图（图源于网络，侵权请告知）

Kalydeco：开创囊性纤维化治疗新纪元的突破性药物

2012年1月，美国食品药品管理局（FDA）以史无前例的速度批准了Kalydeco的上市，这是针对囊性纤维化变性（CF）根本病因的首个治疗药物。Kalydeco的研发标志着囊性纤维化治疗的重大突破，为数以千计的患者带来了新的希望。在仅仅三个月的时间里，FDA完成了对Kalydeco的审核，这在FDA的历史上是审批速度最快的新药之一。Kalydeco的上市批准为医学界和患者群体带来了巨大的鼓舞，证明了科学与创新的力量。

Kalydeco

Kalydeco治疗囊性纤维化效果如何？

两项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验验证了Kalydeco在治疗CFTR基因有G551D突变的CF(囊性纤维化)患者中的疗效，该试验共纳入了213例临床稳定的CF(囊性纤维化)患者(109例接受kalydeco150mg，每日2次)。

试验1评估了161例12岁或以上的CF(囊性纤维化)患者，筛查时FEV1预测值在40-90%之间。试验2评估了52名6至11岁的患者，筛查时FEV1预测值在40-105%之间。该试验的主要疗效终点是肺功能的改善。

试验结果证明，在这两项研究中，kalydeco治疗导致FEV1显著改善。从基线到第24周kalydeco和安慰剂的平均绝对变化百分比预测FEV1的差异在试验1中为10.6个百分点，在试验2中为12.5个百分点，这些变化持续了48周。无论年龄、疾病严重程度、性别和地理区域如何，预测FEV1的百分比都有所改善。

kalydeco的价格和购买渠道

目前由于汇率以及其他因素的影响，kalydeco的价格尚不明确，暂时无法提供，有需要使用该要的患者可以咨询当地医疗机构来获取价格。

此外由于kalydeco目前还没有在中国上市，因此有需要使用该药物的患者暂时无法直接在国内买到该药品。以下是一些关于可能获取Kalydeco的信息，仅供参考。

1.国外购买

Kalydeco在许多国家已经获得批准上市，患者可以通过处方从当地的药店或医院购买。在需要购买国外药物的情况下，建议与当地的医生或药剂师联系，了解有关购买渠道和程序的详细信息。

2.国际代购

对于那些无法直接购买Kalydeco的患者，国际代购是另一个选择。一些国际药店或代购服务机构可以提供Kalydeco的订购和运送服务。在选择代购服务时，应当确保该服务机构合法可靠，并且了解相关的购买流程和费用。

3.临床试验 

参与Kalydeco的临床试验是获取这种药物的另一种途径。临床试验是研究药物疗效和安全性的过程，患者可以通过参与试验来获得Kalydeco。有关Kalydeco临床试验的信息可以通过医院、研究机构或囊性纤维化患者协会获得。

在选择购买方式时，务必与医生和专业机构进行咨询和沟通，确保安全合法。

影响Kalydeco在中国上市的因素

1.审批流程

中国药品监管机构对于药物的上市审批有一定的流程和标准。Kalydeco作为一种新药，需要进行临床试验和评估，以满足相关的监管要求和标准。审批流程的时间和结果将影响Kalydeco在中国的上市时间。

2.临床需求和患者人群

中国囊性纤维化患者的数量以及对Kalydeco的需求是影响上市的因素之一。如果国内有足够的患者需求，药企可能会更积极地推动在中国的上市。

3.安全性和有效性评估

药品上市前需要进行安全性和有效性的评估，以确保药物对患者的疗效并且没有明显的安全风险。中国药品监管机构将对Kalydeco的研究结果和数据进行审查，以确保其安全性和有效性，并基于评估结果做出决策。

以上因素只是一般性的影响因素，具体的情况可能会因药物特性、疾病情况和监管机构的决策而有所不同。如果您对Kalydeco在中国上市的具体情况感兴趣，建议向相关药品监管机构咨询，以获取最准确和最新的信息。