重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)在黏多糖贮积症II型的治疗中发挥着关键作用。黏多糖贮积症II型是由于艾杜糖醛酸硫酸酯酶的缺乏而导致的遗传性疾病。重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)能够补充患者体内缺失的酶活性，促进黏多糖的正常降解。目前重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)还未在国内上市，本文就重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

用于治疗黏多糖贮积症II型。

重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)

(二)用法用量

重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)的常用剂量为：每公斤体重注射2.0mg，每周一次，静脉注射。

(三)适用人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，儿童以及老年患者在医生指导下用药。

(四)禁忌症

对重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)成分有过敏性休克病史的患者

(五)副作用

1.严重副作用

严重的输液反应(频率未知)：可能会引起过敏反应。

2.其他副作用

神经系统障碍(1%以上，小于5%)：头痛、浮动性头晕、晕厥。

皮肤及皮下组织损害：荨麻疹(>5%)；红斑、皮疹(1%以上，小于5%)。

一般、全身损害及给药部位的状态：发热(39.3%)、恶寒(>5%)；疲劳(1%以上，小于5%)。

临床检查(1%以上，小于5%)：心电图QT延长。

(六)注意事项

1.配制时的注意事项

(1)使用2.4mL日本药典规定的注射用水溶解一小瓶重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)，制成5mg/mL溶液，按患者体重计算所需体积，用生理盐水稀释至100ml。

(2)溶解时，轻轻旋转药瓶以确保完全溶解，不要剧烈摇晃药瓶。

(3)用日本药典规定的生理盐水稀释时，缓慢注入溶解液并将其轻轻混合。稀释时，如果发现有沉淀或混浊的物质，请勿使用。

(4)药物应该在使用时调制，调制后迅速使用。小瓶中的剩余液体在取出所需体积后应按照程序采取废弃处理。

(5)药瓶为一次性物品，只能使用一次。

2.给药注意事项

(1)使用0.2μm的过滤输液器给药。

(2)患者不要将重组艾杜硫酶替代药冻干粉末制剂与其他的药物混合。

(3)使用重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂时，可能会出现输液反应，初次给药时，应以8mL/小时为基准开始给药。在患者耐受充分确认的情况下，可以逐渐加快。但在所有情况下，给药速度应不超过33mL/小时。

3.与功效或效果相关的注意事项

考虑对需要改善或抑制中枢神经系统症状发展的患者使用。

4.重要的基本注意事项

(1)本品为蛋白质制剂，用药过程中可能会出现过敏性休克，用药时应仔细观察，如有异常应立即停药并采取适当的处理。出现类似症状时，要做好采取紧急处理的准备。

(2)使用药物后可能会出现输液反应(如头痛、恶寒、晕厥、疲劳、浮动性眩晕、发热、皮疹、红斑、荨麻疹等)。出现输液反应时，应减速或暂停用药、并采取适当的药物治疗(如皮质类固醇、抗组胺药、解热镇痛药或消炎药等)或紧急处理(如输氧、清除气道、注射肾上腺素等)。下次用药前应考虑使用抗组胺药、皮质类固醇等。

(3)使用重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)预计会产生IgG抗体，建议定期进行抗药抗体检测

5.基于临床使用的信息

(1)本制剂为蛋白质制剂，可能会产生针对本制剂的IgG抗体。

(2)粘多糖病II型为x连锁隐性遗传疾病，少见女

有女性患者的报告。临床试验中没有女性患者参加，本剂在女性中的安全性还没有确立。

黏多糖贮积症II型是一种x连锁劣性遗传疾病，但也有罕见女性患者的报道。还没有女性患者参加临床试验，本药物在女性中的安全性还没有确立。

(七)治疗效果

1.试验设计

以黏多糖贮积症II型患者为对象进行了非盲非对照试验，每周滴注静脉给药2.0mg/kg本品1次，持续5~2周(1例至14周后给药)，脑脊液(CSF)中硫酸乙酰肝素(HS)浓度及硫酸德尔马烷(DS)浓度各自在各检查时期的测定值的摘要统计量结果。

2.试验结果的设定

本药物治疗开始后，HS浓度和DS浓度各自在各检查时期的测定值逐渐降低，不良反应发生率为53.6%(15/28名患者)。最常见的不良反应(出现两次或两次以上)为发热39.3%(11/28例)、荨麻疹10.7%(3/28例)、恶寒7.1%(2/28例)。

3.试验结果

脑脊液(CSF)中硫酸乙酰肝素(HS)浓度及硫酸德尔马烷(DS)浓度各自在各检查时期的测定值均有所降低。

(八)药物相互作用

说明书中尚未体现重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂(Izcargo)的药物相互作用。

(九)储存条件

将药物放置在2~8℃的环境中，不要冷冻，外箱开封后应遮光保存。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。