Kalydeco(ivacaftor)是一种用于治疗囊性纤维化(CF)的药物，于2012年1月获得美国药品监督管理局(FDA)的上市批准，Kalydeco的获批上市不仅改善了患者的症状和生活质量，也为囊性纤维化的治疗研究开辟了新的途径。Kalydeco并非适用于所有患者，但它代表了囊性纤维化治疗的一大进步，为患者提供了更多个体化和精准化的治疗方案。

1.囊性纤维化是什么病？

囊性纤维化是一种遗传性疾病，主要影响呼吸系统、消化系统和生殖系统。这种疾病由于CFTR基因的突变引起，该基因编码一种称为囊性纤维化转膜调节蛋白(CFTR)的蛋白质。CFTR蛋白在细胞内调节盐和水的运输，而这些功能的异常会导致粘稠的黏液在身体各个器官中积聚。

2.Kalydeco是什么药？

Kalydeco是一种用于治疗囊性纤维化的药物，主要适应症是囊性纤维化患者中CFTR基因有特定突变(如G551D突变)的患者。这类突变导致CFTR蛋白在细胞膜上的功能受损，而Kalydeco可以直接作用于这些突变，提高其功能，从而减轻疾病的症状。

3.Kalydeco的作用机制是什么？

Kalydeco是一种叫做CFTR增强剂的药物，它的作用是增强CFTR蛋白的功能。通过与CFTR蛋白结合，Kalydeco能够促使蛋白恢复正常的运输功能，从而减少黏液的积聚，改善呼吸道和消化道的功能。临床研究表明，Kalydeco能够减少呼吸道感染的发生、提高肺功能、减少需住院的次数、改善生长发育和体重增长，以及减少其他与囊性纤维化相关的并发症。

4.如何服用Kalydeco？

Kalydeco通常以口服药片的形式使用，医生会根据患者的具体情况，制定个体化的剂量和用药方案。

(1)成人和6岁及以上儿童患者的推荐剂量

成人和6岁及以上儿童患者，Kalydeco的推荐剂量为每12小时150mg(每日总剂量为300mg)，建议与含脂肪的食物同时进食。

(2)1个月至6岁以下儿童患者的推荐剂量

对于1个月至6岁以下儿童患者，Kalydeco口服颗粒剂的推荐剂量根据体重确定。请参考下表列出的相关推荐剂量，并建议与含脂肪的食物一起服用。

a.kalydeco不推荐用于1个月以下的儿科患者。

b.尚未对胎龄小于37周出生的1-6个月以下的儿童患者使用kalydeco进行评估。

在使用Kalydeco期间，患者需要定期进行临床监测和评估，以确保药物的安全性和疗效。想了解更多Kalydeco的信息，请点击免费在线咨询

尽管Kalydeco在治疗囊性纤维化方面取得了显著的进展，但它并不能治愈这种疾病。囊性纤维化是一种慢性疾病，需要终身管理和治疗。因此Kalydeco通常作为综合治疗计划的一部分，患者可能需要结合其他药物、物理治疗和生活方式管理来控制病情。