囊性纤维化(CF)是一种遗传性疾病，主要由CFTR基因的突变引起，导致体内的黏液过度黏稠，并影响多个器官，特别是肺部和胰腺，kalydeco(ivacaftor)是一种经FDA批准用于治疗囊性纤维化的药物。

kalydeco是治疗什么疾病的药物？

治疗囊性纤维化的目标是缓解症状、减少并发症，并提高患者的生活质量。

1.kalydeco的适应症是什么？

根据患者基因型和突变检测结果，医生可以确定是否适合使用kalydeco作为治疗选项，kalydeco可治疗年龄在1个月及以上且CFTR基因中至少有一种突变对kalydeco增强作用有反应的囊性纤维化(CF)患者。

2.如何检测患者的基因型？

如果基因型未知，应使用FDA批准的CF基因突变检测来检测CFTR基因是否存在突变，然后根据突变检测使用说明的建议进行双向测序验证。

请记住，由于每个患者的情况不同，诊断和治疗计划应在专业医生的指导下制定和执行。

kalydeco的注意事项有哪些？

请注意以下关于kalydeco治疗的一些重要注意事项，这些注意事项对于确保安全有效的治疗非常重要。

1.转氨酶(ALT或AST)升高

在接受kalydeco治疗的患者中有转氨酶升高的报道。在开始kalydeco治疗前应评估谷草转氨酶(AST)和谷丙转氨酶(ALT)，治疗第一年每3个月评估一次，之后每年评估一次。对于有转氨酶升高史的患者，应考虑更频繁地监测肝功能检查。转氨酶水平高于正常值上限(ULN)5倍以上的患者应中断给药，并密切监测其转氨酶水平直至异常消退。在转氨酶升高后，应权衡恢复kalydeco治疗的益处和风险。

2.超敏反应(包括过敏反应)

如果在治疗期间出现严重过敏反应的体征或症状，应停止使用kalydeco并进行适当的治疗。医生将根据个体患者的获益和风险来决定是否继续使用kalydeco治疗。

3.与CYP3A诱导剂同时使用

kalydeco与强CYP3A诱导剂如利福平一起使用可能会显著减少ivacaftor的暴露量，从而降低kalydeco的治疗效果。因此，不建议将kalydeco与强CYP3A诱导剂(如利福平、圣约翰草)联合使用。

4.白内障

儿童患者使用kalydeco后可能会出现非先天性晶状体混浊/白内障。虽然在某些情况下存在其他风险因素(如使用皮质类固醇和/或暴露于辐射)，但不能排除kalydeco引起的可能风险。因此，在开始kalydeco治疗的儿科患者中，建议进行基线和随访眼科检查。

遵循这些注意事项是至关重要的，以保证kalydeco的安全和有效性。如果您有任何疑问或疑虑，请咨询您的医生或其他医疗专业人员。他们将为您提供针对个体情况的详细建议和指导，以确保您获得最佳的治疗效果。想了解更多kalydeco信息，请点击免费在线咨询

在整个治疗过程中与医疗团队保持密切的沟通和合作是非常重要的，这有助于最大程度地提高治疗效果，及时发现并减少潜在的风险。