伊米苷酶(Cerezyme)是一种酶替代疗法，用于治疗戈谢病。戈谢病是一种遗传性疾病，主要由酶酸β-葡萄糖苷酶的缺陷导致。目前伊米苷酶已经在国内上市，本文就伊米苷酶的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

1.注射用伊米苷酶(Cerezyme)适用于确诊为非神经病变型(Ⅰ型)和慢性神经病变型(Ⅱ型)戈谢病且有显著非神经系统病变临床表现的患者的长期酶替代疗法。

2.戈谢病的非神经系统病变临床表现包括一种或多种以下病症:

(1)排除其他原因导致的贫血，如缺铁性贫血

(2)血小板减少

(3)排除其他原因导致的骨病，如维生素D缺乏症

(4)肝肿大或脾肿大

伊米苷酶

(二)用法用量

1.静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周一次。2年后若达到治疗目标剂量可改为45U/kg。60U/kg每2周一次是获得数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂量，并应定期进行全面评估患者的临床表现，根据是否达到治疗目标而上调或下调剂量。

2.伊米苷酶应存放在2-8°C(36-46°F)。复溶配制后，在使用之前应目视检查。由于本品是一种蛋白溶液，因此稀释后偶尔会出现轻微絮凝(即生成轻度不透明的纤维)。给药时，稀释后的溶液可通过与输液管相连的0.2μm滤器膜过滤(该滤器膜不吸附蛋白或吸附程度甚微)。复溶配制后，如出现不透明颗粒物或变色，则不能使用。本品过期后不得使用。

3.给药当天，确定患者使用剂量后，取出相应数量的小瓶，按下表用无菌注射用水复溶配制。下表为最终浓度和给药体积：

4.从每400单位小瓶取10.0mL，用0.9%氯化钠溶液最终稀释到100-200mL。静脉滴注应进行1-2小时，在无菌条件进行。由于本品不含任何防腐剂，配制后应立即稀释，不得放置用于以后使用。本品配制后在室温(25°C)及2-8°C下可稳定12小时。经稀释后，在2-8°C下可稳定12小时。

5.伊米苷酶毒性相对较低，其作用时间较长，因此可以偶尔进行小幅的剂量调整，使每瓶药量都得以利用，避免药品的浪费，只要每月的给药总剂量基本不变。

(三)适用人群

成人。妊娠期、哺乳期女性，以及老人和儿童患者在医生指导下用药。

(四)禁忌

1.中国患者使用人群和积累数据有限，尚未报道伊米苷酶使用的已知禁忌症。

2.如果出现明显的药物过敏临床证据，则应仔细地对伊米苷酶治疗重新进行评价。

(五)副作用

1.常见的副作用有呼吸困难、咳嗽、超敏反应、荨麻疹/血管性水肿、瘙痒、皮疹。

2.不常见的副作用有头晕、头痛、感觉异常、心动过速、发绀、面部潮红、低血压、呕吐、恶心、腹部痉挛、腹泻、关节痛、背部疼痛、输注部位不适、输注部位灼痛、输注部位肿胀、注射部位无菌性脓肿、胸部不适、发热、寒颤、疲乏。

3.罕见的副作用有类速发过敏反应。

(六)注意事项

1.一般注意事项

(1)在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎。肺动脉高压和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。尚不清楚伊米苷酶和这些症状的因果关系。应对有无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉高压。

(2)使用伊米苷酶的治疗应在对戈谢病有治疗经验的医生指导下进行。

(3)曾接受过Ceredase(阿糖苷酶注射液)治疗，并出现抗阿糖苷酶注射液抗体或是出现阿糖苷酶注射液过敏症状的患者在以伊米苷酶用药时应谨慎。

2.警告

(1)迄今为止，约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶(注射用伊米苷酶)IgG抗体。其中大多数出现于治疗6个月的期间内，治疗12个月后出现抗伊米苷酶抗体者罕见。约46%的IgG抗体阳性的患者出现过敏症状。

(2)出现抗伊米苷酶抗体的患者发生过敏性反应的风险较高。但并不是所有出现过敏症状的患者都能检出IgG抗体。建议在第一年治疗期间内定期监测患者的IgG抗体形成。

(3)出现本品过敏症状的患者在进行本品治疗时应谨慎。

(4)已在不到1%的患者人群中报告有类速发过敏反应。进一步接受伊米苷酶治疗时应谨慎。多数患者在降低滴注速率以及采用抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗后可成功地继续进行治疗。

(七)治疗效果

在临床试验中，注射用伊米苷酶能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与阿糖苷酶注射液相似。研究显示，使用伊米苷酶治疗Ⅰ型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

(八)药物相互作用

尚无该项实验资料及可参考文献。目前没有已知的药物相互作用。

(九)储存条件

2-8℃避光保存和运输。

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