Strensiq是一种酶替代治疗药物，专门用于治疗围产期、婴儿期及青少年发作性低磷酸酯酶症。目前尚未在国内上市，本文就Strensiq的适应症、用法用量、副作用、禁忌、临床疗效等进行了详细说明。

(一)适应症

Strensiq适用于围产期(怀孕28周到产后一周)、婴儿和青少年发作性低磷酸酯酶症(HPP)患者的治疗。

Strensiq

(二)用法用量

1.推荐剂量

(1)围产期、婴儿发病HPP的剂量

Strensiq治疗围产期、婴儿型HPP的推荐剂量方案为6mg/kg/周，皮下注射。可以根据情况选择2mg/kg/周3次或1mg/kg/周6次。注射部位的反应可能会限制每周6次治疗方案的耐受性。

如果在用药后没有效果(例如呼吸状态、生长或放射学表现没有改善)，剂量可以增加到每周9mg/kg，每周皮下给药3次，每次3mg/kg。

(2)青少年发病HPP的剂量

Strensiq治疗青少年发病HPP的推荐方案为6mg/kg/周皮下给药。可以根据情况选择2mg/kg/周3次或1mg/kg/周6次。注射部位的反应可能会限制每周6次治疗方案的耐受性。

2.配置和基于体重的给药表

注意：体重低于40公斤的儿童患者禁止使用80mg/0.8mL小瓶的Strensiq，因为80mg/0.8mL小瓶(浓度较高)的asfotase α的全身暴露低于其他强度小瓶(浓度较低)。对于这一亚组患者，剂量较低可能无法发挥作用。

(1)根据病人的体重和推荐剂量，确定每周所需的总体积，按照以下步骤确定患者的剂量。

周总剂量(mg)=患者体重(kg)×处方剂量(mg/kg/周)

每周总注射量(mL)=总剂量(mg/周)除以Strensiq浓度(40mg/mL或100mg/mL)。

产品浓度为：40mg/mL(小瓶强度18mg/0.45mL、28mg/0.7mL、40mg/mL)或100mg/mL(小瓶强度80mg/0.8mL)。

每周总注射瓶数=总注射量除以小瓶体积(mL)

(2)确定每周注射天数(每周3天或6天)。

(3)确定每注射日的剂量。在确定剂量时，患者体重应四舍五入至最接近的千克。对于每周给药3次2mg/kg的患者(表1)，每周给药6次1mg/kg的患者(表2)，以及剂量增加到3mg/kg每周3次的患者，推荐仅用于围产期/婴儿发病的HPP患者(表3)，可以使用以下表格作为指导。

表1：按照体重给药，剂量为2mg/kg，每周3次

*：体重小于40公斤的儿童患者不要使用80mg/0.8mL的Strensiq。

**：当准备大于1ml的注射体积时，需将体积平均分成两支注射器，并进行两次注射。两次注射时使用两个单独的注射部位。

表2：按体重给药，剂量为1mg/kg，每周6次

*：体重小于40公斤的儿童患者不要使用80mg/0.8mL的Strensiq。

表3：按体重给药，剂量为3mg/kg，每周3次-仅适用于围产期/婴儿发病的HPP*

*：仅建议围产期、婴儿患者使用，每周3次，剂量为3mg/kg。

**：体重小于40公斤的儿童患者不要使用80mg/0.8mL的Strensiq。

***：当准备大于1ml的注射体积时，需将体积平均分成两支注射器，并进行两次注射。两次注射时使用两个单独的注射部位。

(4)注射前15至30分钟，将未开封的Strensiq从冰箱中取出，使液体温度逐渐降为室温。不要以任何其他方式(例如在微波炉或热水中)加热Strensiq。

(5)检查小瓶中的溶液是否有颗粒物质和变色。正常的Strensiq为透明，微乳白色或乳白色，无色至微黄色溶液，当中可能会有一些半透明或白色的小颗粒。如果与此外观不一致，应及时丢弃。

(6)装配注射用品。使用无菌一次性1mL注射器和1/2英寸注射针，建议使用25至29号针头。建议使用两种不同规格的针头，较大口径的针头(例如25口径)用于停药，较小口径的针头(例如29口径)用于注射。对于大于1mL的剂量，注射量应在两个1mL注射器之间平均分配。每次注射都要使用新的注射器和针头。

(7)取下小瓶盖，无菌操作制备小瓶，将注射器插入小瓶中，取出规定剂量进行给药。不要摇晃。

(8)清除注射器内的气泡并确认正确的剂量。

(9)Strensiq小瓶仅限一次使用。丢弃任何未使用的产品。

3.药品管理

(1)Strensiq仅用于皮下注射。两次注射时，需使用两个单独的注射部位。

(2)将小瓶从冰箱中取出后3小时内使用Strensiq。

(3)建议选择腹部、大腿、三角肌或臀部注射，以减少脂肪营养不良的风险。

(4)不要在发红、发炎或肿胀的皮肤部位注射。

(5)将Strensiq皮下注射到指定部位，并妥善处理注射器和针头。

(三)适用人群

围产期、婴儿和青少年在医生指导下用药。

(四)禁忌症

尚不明确。

(五)副作用

最常见的不良反应(≥10%)是注射部位反应、脂肪营养不良、异位钙化和过敏反应。

(六)注意事项

1.超敏反应

如果发生严重的超敏反应，应停止Strensiq治疗并选择适当的药物治疗。如果决定重新使用该产品，应监测患者是否出现严重过敏反应的体征和症状。

2.脂肪代谢障碍

局部脂肪营养不良，包括脂肪萎缩和脂肪肥大。建议患者遵循正确的注射技术并轮换注射部位。

3.异位钙化

建议在Strensiq治疗初期以及治疗中期定期进行眼科检查和肾脏超声检查，以监测眼和肾脏异位钙化的体征和症状以及视力或肾功能的变化。

4.可能的免疫介导的临床效果

抗asfotase α抗体的形成对Strensiq长期疗效的影响尚不清楚。如果患者在一段时间的初始治疗反应后出现HPP症状进展或疾病相关实验室和成像生物标志物恶化，考虑通过联系Alexion的Strensiq医疗信息或通过电子邮件获得抗asfotase α抗体检测。建议密切临床随访。

(七)治疗效果

1.试验设计

目的是更好地了解Strensiq(一种酶替代疗法)治疗对重度HPP新生儿和婴儿死亡率的影响。在两项正在进行的、多中心、多国、开放标签的Strensiq治疗干预研究中，将围产期和婴儿期HPP患者的数据与一项回顾性自然史研究中类似患者的数据进行了比较。

2.试验过程

接受治疗的患者使用Strensiq作为皮下注射，每周6次或每周3次2mg/kg。

3.试验结果

与历史对照组相比，Strensiq与治疗患者的生存率提高相关。Strensiq能够改善危及生命的围产期和婴儿HPP的呼吸功能和存活率。

(八)药物相互作用

1.利用碱性磷酸酶作为检测试剂的实验室试验

研究表明，在使用碱性磷酸酶(ALP)偶联检测系统的实验室检测中，存在Strensiq的分析干扰，在接受Strensiq治疗的患者中产生错误的检测结果。建议在检测接受Strensiq治疗的患者的样本时，使用没有ALP conjugate技术的实验室分析。

2.血清碱性磷酸酶(ALP)

在接受Strensiq治疗的患者中，通过临床实验室检测检测到的高血清ALP值反映了血液中Strensiq的浓度，不要依赖血清ALP测量来进行临床决策。

(九)储存条件

Strensiq小瓶必须保存在原纸箱中直到被使用。需在2°C至8°C的冷藏条件下避光保存,不要冷冻或摇晃药品。一旦从冰箱中取出，Strensiq应在3小时内使用。如果超过纸箱上的保质期，请勿使用。小瓶仅限一次使用，打开未使用的产品应及时丢弃。

【温馨提示】：部分商品说明书更换频繁，请以商品实物为准。