可以治疗骨髓纤维化的药物-芦可替尼

芦可替尼在中国上市

2017.3.10日，骨髓纤维化治疗用药捷恪卫（磷酸芦可替尼）正式在中国上市，骨髓纤维化是一种骨髓增生性疾病，恶化程度较高，目前全球针对骨髓纤维化治疗的靶向药物仅有两种，芦可替尼就是其中一种。

芦可替尼商品图

骨髓纤维化对人体的影响

对很多人来说，骨髓纤维化这个词听起来就很陌生，并且听起来也不像是非常严重的疾病，因为一般像“纤维瘤”之类的一般都是良性，但是骨髓纤维化和他们却有所不同。骨髓纤维化是一种骨髓增殖性疾病，主要是由于已知或未知原因导致增生纤维组织取代了正常的造血组织，引起骨髓造血功能异常，从而产生一系列的临床症状。骨髓纤维化一般较少见，并且发病率较低，多见于老年人，但是也可见于3岁以下婴幼儿。

骨髓纤维化常见的症状包括不同程度的血细胞减少或增多、肝脾肿大、低热、多汗、体重减轻、骨骼肌肉酸痛、出血以及红细胞形态异常等表现，通常情况下原发性骨髓纤维化预后较差，有报道称骨髓纤维化的中位生存时间为5.7年。

骨髓纤维化不仅会影响患者的生存时间，对患者的生活质量也会有一定影响，国家血液病临床研究中心主任王建祥教授曾表示：“骨髓纤维化这种疾病有非常严重的全身症状，会对患者的生活质量有很大影响，也会影响患者治疗的信心。”

靶向药物芦可替尼治疗骨髓纤维化的疗效

骨髓纤维化目前没有什么特异性疗法，通常情况下是通过传统治疗方案来缓解病情发展带来的一系列症状，目前情况下唯一可能治愈骨髓纤维化的方法是进行造血干细胞移植，但是由于配型以及各种原因，不是所有患者都适用造血干细胞移植。因此此时靶向药物的上市对骨髓纤维化患者来说是一件好事。

上面我们提到芦可替尼是治疗骨髓纤维化的靶向药物，那么这个药的疗效如何呢？

1、美国一项双盲试验探讨了芦可替尼在治疗高风险骨髓纤维化患者中的疗效，将试验人群随机分为服用芦可替尼组和安慰剂组，评估结果包括24周时脾脏体积减少≥35%的患者比例以及总生存期。

试验结果表明，脾脏大小：服用芦可替尼组有41.9%的患者在24周时脾脏体积减少≥35%，而安慰剂组只有0.7%。图A展示了相关数据。

对于总生存期，数据截止时，基于随访生存分析，得出的结论是芦可替尼组的生存时期明显高于安慰机组，下图展示了相关数据，图中能明显看出芦可替尼组的生存期是高于安慰剂组。

由此可得出结论，芦可替尼可以延缓骨髓纤维化的病情进展，改善患者的生存质量，延长患者的生存期。

2、中国某个机构在骨髓纤维化的患者中进行了两项3期随机试验，两项研究的主要疗效终点为在24周或48周时经MRI或CT测量脾体积较基线缩小≥35%的患者所占比例。

研究结果表明：

表1 在研究1的第24周和研究2的48周时，脾脏体积相对基线的缩小≥35%的骨髓纤维化患者百分比

通过上表可知，研究1中对照安慰剂组，使用芦可替尼的患者155名中有42名在24周时脾脏体积缩小≥35%，研究2中对比现有最佳治疗，使用芦可替尼的患者146名中有29名在48周时脾脏体积缩小≥35%。

以上两项试验表明了芦可替尼在治疗骨髓纤维化中有较好的疗效，也证明了芦可替尼是治疗骨髓纤维化的有效方法。

芦可替尼在中国的应用

基于在多项试验中的突出表现，芦可替尼在2011年被美国FDA批准上市，成为首个可以治疗骨髓纤维化的药物，并且到目前为止，她依然是唯一在我国被获批用于治疗骨髓纤维化的JAK2抑制剂，相比于其他JAK2抑制剂，芦可替尼有更好的安全性，可以说芦可替尼把治疗骨髓纤维化带入了一个全新的时代。

目前芦可替尼已经进入中国的医保，这对广大骨髓纤维化的患者来说是一件好事，相信作为创新药物的芦可替尼未来也会发挥其该有的作用，造福骨髓纤维化患者。